Un singolo fallimento di Fase 3 ha cancellato circa il 44% del prezzo di Ultragenyx in una sola seduta. Ma il 3 settembre la società non si è svegliata trasformata in una biotech vuota. Ha ancora un business commerciale in crescita, una terapia genica appena approvata e una seconda decisione FDA su una terapia genica fissata per il 19 settembre. La domanda è se il mercato abbia riprezzato correttamente una piattaforma danneggiata — oppure abbia buttato via troppo insieme al programma Angelman fallito.

Quattro società si trovano in quattro punti completamente diversi della scala delle evidenze biotech: Ionis ha superato il traguardo regolatorio della FDA, Stoke aggiunge quattro anni di dati nella sindrome di Dravet prima di una Fase 3 randomizzata, Climb Bio ha validato il profilo PK/PD di un programma anti-APRIL prima di dimostrare efficacia nei pazienti, mentre Aptevo presenta un sottogruppo TP53-mutato nell’AML molto promettente ma minuscolo, con un rischio finanziario e diluitivo che resta centrale.

Cinque farmaci sono approvati per il tumore vescicale che smette di rispondere al BCG, e tutti richiedono il carcinoma in situ. Per la malattia solo papillare non esiste nulla. ImmunityBio chiede alla FDA di cambiarlo il 6 gennaio 2027.

La leucemia mieloide acuta in seconda remissione e uno dei pochi contesti in oncologia senza alcun trattamento approvato. Che cosa significa, quali medicinali ricevono i pazienti, e dove si collocherebbe galinpepimut-S se lo studio di fase 3 riuscisse.