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Stoke Therapeutics $STOK: zorevunersen nella Dravet e ricerca sull’atrofia ottica
Revisione dell’hub: 31 ottobre 2026. Le date dei dati di mercato, del bilancio e delle notizie restano distinte.
Stoke Therapeutics, Inc. è una società biotech con sede a Bedford, Massachusetts, quotata al Nasdaq con il ticker $STOK. Sviluppa medicinali a RNA per malattie genetiche nelle quali una copia funzionante di un gene produce una quantità insufficiente di proteina. La piattaforma TANGO utilizza oligonucleotidi antisenso per aumentare la produzione della proteina utile.
Il programma principale è zorevunersen, già STK-001, in fase 3 nella sindrome di Dravet. È progettato per aumentare la proteina NaV1.1 dalla copia funzionante del gene SCN1A. Il secondo programma clinico, STK-002, è in fase 1 nell’atrofia ottica autosomica dominante associata a OPA1. Entrambi sono sperimentali. Per zorevunersen Stoke mantiene i diritti negli Stati Uniti, in Canada e in Messico; Biogen detiene i diritti commerciali nel resto del mondo.
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Aggiornamenti
· Aggiornamento
Stoke Therapeutics: mercato e prossimi passaggi
La chiusura della seduta regolare del 30 ottobre 2026 è stata di 26,29 dollari USA, pari al -0,23% rispetto a 26,35 dollari del 29 ottobre.
L’aggiornamento del 29 ottobre è già pubblicato. Il prossimo obiettivo è completare la somministrazione nella terza coorte OSPREY entro fine anno; i primi dati STK-002 e quelli EMPEROR hanno finestre diverse nel 2027. Partecipanti arruolati e assenza di interruzioni non sono risultati di efficacia randomizzata; i 358,8 milioni hanno riferimento al 30 settembre.
Fonti
22 ottobre 2026 — Webcast e conference call sul terzo trimestre fissati per il 29 ottobre
Stoke ha annunciato per il 29 ottobre un webcast con conference call sugli aggiornamenti operativi e finanziari del terzo trimestre 2026. Il comunicato fissa il prossimo appuntamento finanziario e societario; non contiene nuovi risultati di efficacia della fase 3. L’evento permetterà di seguire l’avanzamento dei programmi e l’evoluzione delle risorse finanziarie.
12 ottobre 2026 — STK-002: completate le prime due coorti di OSPREY
Al congresso AAO Stoke ha presentato dati preclinici e di storia naturale a sostegno di STK-002 nell’atrofia ottica autosomica dominante. La società ha inoltre comunicato il completamento delle somministrazioni nelle prime due coorti della fase 1 OSPREY. Prevede di completare la terza entro fine anno e di presentare i primi dati di sicurezza ed efficacia nel primo semestre 2027. Il passaggio decisivo sarà verificare se l’aumento di OPA1 si tradurrà in benefici misurabili per la funzione visiva.
5 ottobre 2026 — Zorevunersen: chiarito il piano di analisi con la FDA
Dopo un incontro con la FDA, Stoke ha descritto l’analisi congiunta di quattro sottodomini Vineland-3 per valutare cognizione e comportamento nella fase 3 EMPEROR. Il programma mantiene un endpoint primario sulle crisi motorie maggiori a 28 settimane e valutazioni di durata e funzione adattiva a 52 settimane. La società prevede il risultato della fase 3 nel terzo trimestre 2027 e il completamento della domanda statunitense nella seconda metà del 2027, con possibile approvazione e lancio a inizio 2028 se sviluppo e revisione avranno esito favorevole. L’incontro non equivale all’approvazione del medicinale.
3 agosto 2026 — Finanza Q2 e popolazione principale EMPEROR arruolata
Al 30 giugno Stoke disponeva di 354,3 milioni di dollari tra cassa, equivalenti e titoli negoziabili. Aggiungendo 65,7 milioni netti raccolti successivamente tramite vendita di azioni, la società ha indicato circa 420 milioni pro forma e una copertura prevista fino al possibile lancio statunitense di zorevunersen a inizio 2028. Il dato pro forma precede le spese successive. Nel primo semestre l’assorbimento di cassa operativo è stato di 117,2 milioni. La popolazione principale EMPEROR negli Stati Uniti, Regno Unito e Giappone aveva completato l’arruolamento a giugno con 162 partecipanti.
Risultati e aggiornamento del 3 agosto · Bilancio trimestrale
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