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Nasdaq: LRMR · Biotecnologie
Larimar Therapeutics $LRMR
Revisione dell’hub: 31 ottobre 2026. Le date dei dati di mercato, del bilancio e delle notizie restano distinte.
Nomlabofusp, sostituzione della fratassina e percorso regolatorio nell’atassia di Friedreich.
Profilo della società · 17 ottobre 2026
Che cosa fa Larimar Therapeutics
Larimar Therapeutics, Inc. è una società biotech con sede a Bala Cynwyd, Pennsylvania, quotata al Nasdaq con ticker LRMR. Il programma principale è nomlabofusp, già chiamato CTI-1601: una proteina di fusione sperimentale progettata per trasportare fratassina umana nelle cellule e nei mitocondri. Viene studiata nell’atassia di Friedreich, malattia genetica associata a una carenza di questa proteina. Fonte
La somministrazione studiata è un’iniezione sottocutanea giornaliera. Il programma comprende uno studio in aperto e una Fase 3 confermativa. La domanda statunitense segue un invio progressivo, o rolling BLA, con richiesta di approvazione accelerata. La disponibilità della FDA a considerare la fratassina cutanea come endpoint surrogato non equivale all’approvazione del medicinale. Fonte
Riferimenti ufficiali
Sito societario · Relazioni investitori · Documenti societari
- Denominazione
- Larimar Therapeutics, Inc.
- Sede
- Bala Cynwyd, Pennsylvania, USA
- Borsa e ticker
- Nasdaq · LRMR
- Settore
- Biotecnologie · Malattie rare
Aggiornamenti
Le notizie su Larimar Therapeutics
· Aggiornamento
Larimar Therapeutics: mercato e prossimi passaggi
La chiusura della seduta regolare del 30 ottobre 2026 è stata di 2,47 dollari USA, pari al -7,49% rispetto a 2,67 dollari del 29 ottobre.
La BLA continua a essere una domanda in presentazione progressiva, con completamento guidato al secondo semestre 2026. Il registro dello studio confermativo indica reclutamento, ultimo aggiornamento pubblicato il 9 ottobre e avvio del 26 ottobre ancora stimato: la data trascorsa non dimostra il trattamento del primo partecipante.
Cassa e titoli al 30 giugno erano 156,3 milioni di dollari. L’autonomia nel terzo trimestre 2027 è una previsione condizionata. Sicurezza, manifattura, preparazione commerciale e studio confermativo possono richiedere ulteriore capitale; azioni ordinarie, privilegiate convertibili e opzioni hanno basi diverse.
Fonti
9 ottobre 2026 · Aggiornamento del registro
Fase 3: reclutamento e date ancora stimate
Il registro NCT07778836 riporta lo studio come recruiting, con 150 partecipanti previsti, inizio stimato al 26 ottobre 2026 e completamento primario stimato a luglio 2029. Sono stime del registro, non risultati né prova di una prima somministrazione già avvenuta. La previsione societaria di agosto indicava il terzo trimestre 2026 per il primo paziente dosato: quella finestra è trascorsa. Fonte Fonte
Da seguire: conferma della prima somministrazione, arruolamento e continuità di trattamento. L’avvio e i risultati dello studio confermativo sono passaggi distinti dalla valutazione della BLA.
29 settembre 2026
Rafforzamento operativo per la possibile commercializzazione
Il consiglio ha nominato un Presidente e Chief Operating Officer con precedente esperienza commerciale nel settore farmaceutico. Il pacchetto di ingresso comprende opzioni su 800.000 azioni e 50.000 restricted stock unit: compensi azionari, non acquisti sul mercato. La preparazione commerciale precede un eventuale lancio, che resta subordinato all’approvazione. Fonte
4 agosto 2026
156,3 milioni di dollari e autonomia prevista nel Q3 2027
Al 30 giugno 2026 la società disponeva di 156,3 milioni di dollari fra cassa, equivalenti e titoli negoziabili. La perdita trimestrale era di 32,8 milioni. La previsione di autonomia finanziaria entrava nel terzo trimestre 2027, vicino al lancio ipotizzato per metà 2027 se approvato: non un finanziamento garantito per l’intero percorso confermativo. Fonte
Da seguire: spesa clinica, qualificazione produttiva e capitale necessario prima di ricavi significativi. Gli aggiornamenti finanziari successivi possono cambiare queste stime.
29 giugno 2026
Primo modulo della rolling BLA e dati dello studio in aperto
Larimar ha annunciato l’invio del primo modulo della domanda, con completamento degli altri moduli previsto nel secondo semestre 2026. Nelle analisi con cutoff di marzo, 9 partecipanti su 9 valutabili a un anno avevano raggiunto la soglia di fratassina cutanea comparabile a quella dei portatori asintomatici. La coorte funzionale a un anno comprendeva 13 partecipanti: il confronto con la storia naturale non è uno studio randomizzato. Fonte
L’aggiornamento di esposizione e sicurezza di giugno riportava 43 partecipanti trattati, 22 ancora nello studio e 10 casi di anafilassi con interruzione; tutti i pazienti interessati erano tornati allo stato abituale dopo il trattamento dell’evento. Il dettaglio di agosto separa inoltre tre interruzioni per orticaria, tre per altri eventi avversi e cinque per ragioni non correlate al trattamento. I piccoli denominatori e le diverse durate di esposizione restano importanti nell’interpretazione. Fonte Fonte
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