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Biotech: notizie, analisi, catalizzatori e calendario PDUFA
Biotech: notizie, analisi, catalizzatori e calendario PDUFA
SRPT
La società in breve e gli aggiornamenti selezionati, raccolti nello stesso hub.
La società in breve
Sarepta Therapeutics sviluppa e commercializza terapie per malattie rare, con particolare attenzione alle patologie neuromuscolari e alla distrofia muscolare di Duchenne. Il portafoglio comprende farmaci basati su oligonucleotidi PMO ed ELEVIDYS, una terapia genica. La ricerca include anche programmi siRNA per veicolare trattamenti nel muscolo. I medicinali commercializzati e i candidati sperimentali hanno indicazioni, evidenze e percorsi regolatori propri.
Aggiornamenti
· Aggiornamento
Riduzione dell’RNA DMPK fino a circa l’80% anche nel nucleo, in cellule muscolari di pazienti; effetti confermati in modelli murini.
Date delle fonti: comunicato Sarepta del 14 ottobre 2026
Al congresso annuale dell’Oligonucleotide Therapeutics Society, Sarepta ha presentato dati preclinici su SRP-1003, siRNA sperimentale per la distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). In cellule muscolari derivate da pazienti, il farmaco ha ridotto l’RNA messaggero DMPK fino a circa l’80%, sia nel nucleo sia nel citoplasma, con un effetto proporzionale alla dose. Nel modello murino DMSXL ha ridotto gli accumuli di RNA tossico nel nucleo, e in un secondo modello murino un siRNA surrogato ha corretto in modo dose-dipendente lo splicing alterato; SRP-1003 è rimasto rilevabile nei muscoli fino a 16 settimane dopo una dose singola endovenosa. Sono risultati di laboratorio e su animali, non dati clinici sui pazienti: la società prevede di comunicare entro fine anno i risultati dello studio di fase 1/2 SRP-1003-101.
· Aggiornamento
Taglio da 19 a 17 dollari.
Date delle fonti: Dow Jones Newswires, 8 ottobre 2026
RBC Capital Markets ha mantenuto il giudizio Sector Perform su Sarepta e ridotto il prezzo obiettivo da 19 a 17 dollari, secondo quanto riportato l’8 ottobre da Dow Jones Newswires. È l’opinione di un terzo, non di Merlintrader, e non è una raccomandazione.
Il taglio si aggiunge alla conferma dell’obiettivo di 5 dollari di H.C. Wainwright del 5 ottobre.
· Aggiornamento
Conferma, nessuna variazione.
Date delle fonti: Flash Dow Jones del 5 ottobre 2026
H.C. Wainwright ha confermato il prezzo obiettivo di 5 dollari su Sarepta il 5 ottobre 2026, secondo Dow Jones Newswires. È l’opinione di un broker, non di Merlintrader, e non è una raccomandazione.
È la conferma di un singolo broker, non un consenso.
Ultima revisione: 2 ottobre 2026
La comunicazione WMS del 30 settembre aggiunge dati funzionali con controllo esterno nei pazienti Duchenne ambulanti più grandi e prime osservazioni biologiche nei bambini sotto i 3 anni. La forza delle prove differisce fra le analisi. Rischio epatico ELEVIDYS, esame regolatorio separato dei PMO e pipeline RNA muscolare restano centrali nella tesi complessiva.
Previsioni e scadenze si riferiscono alla data di ciascuna notizia.
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