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Biotech: notizie, analisi, catalizzatori e calendario PDUFA
Biotech: notizie, analisi, catalizzatori e calendario PDUFA
TRDA
La società in breve e gli aggiornamenti selezionati, raccolti nello stesso hub.
La società in breve
Entrada Therapeutics sviluppa terapie basate sulla veicolazione intracellulare di molecole. La piattaforma Endosomal Escape Vehicle, o EEV, combina un peptide ciclico con un carico terapeutico per favorirne l’ingresso nelle cellule e il rilascio dagli endosomi. L’attività comprende programmi propri nella distrofia muscolare di Duchenne e una collaborazione con Vertex nella distrofia miotonica. I candidati restano soggetti a verifica clinica.
Aggiornamenti
· Aggiornamento
Sicurezza favorevole; aumento di distrofina contenuto alla dose iniziale.
Nella prima coorte dello studio ELEVATE-45-201 (ENTR-601-45, 5 mg/kg, tre dosi, otto partecipanti randomizzati 3:1) Entrada ha riportato sicurezza e tollerabilità favorevoli. La distrofina è salita di 0,10 punti percentuali rispetto al basale nei trattati, contro un calo di 0,02 col placebo; lo skipping dell’esone di 0,15 punti contro un calo di 0,04. La società definisce il risultato in linea con le attese; i dati della coorte 2 (10 mg/kg) sono previsti nel primo semestre 2027. Il comitato indipendente di monitoraggio ha inoltre raccomandato di avviare la coorte 3 di ELEVATE-44-201 (ENTR-601-44) a 18 mg/kg.
Ultima revisione: 2 ottobre 2026
Dati ACHIEVE aggregati a dosi diverse: contesto competitivo per VX-670, non risultati di Entrada e non un confronto diretto.
Fonte primaria DyneIl 13D/A dichiara 3.885.115 azioni e 9,98%; soggetti affiliati e poteri condivisi non costituiscono quote indipendenti.
Deposito SEC MPMEntrada ha indicato PPMD e Duchenne Parent Project Netherlands come destinatari di due contributi da $50.000. È un’iniziativa per la comunità dei pazienti, non un risultato di efficacia clinica.
HARBOR non ha raggiunto l’endpoint primario nella DM1, mentre del-zota aveva ottenuto la revisione prioritaria nella Duchenne associata all’esone 44. Questi sviluppi incidono sul livello di evidenza richiesto e sul calendario competitivo.
Entrada ha annunciato 61.365 RSU e opzioni su 19.425 azioni per otto nuovi dipendenti non dirigenti. Gli incentivi sono soggetti a maturazione, non all’emissione immediata dell’intero quantitativo.
I dati della coorte 1 di ENTR-601-45 erano previsti a ottobre (pubblicati il 14 ottobre), il follow-up in aperto di ENTR-601-44 entro fine anno e la coorte a dose più elevata nel Q1 2027. Queste finestre sostituiscono le indicazioni precedenti.
Previsioni e scadenze si riferiscono alla data di ciascuna notizia.
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