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Biotech: notizie, analisi, catalizzatori e calendario PDUFA
Biotech: notizie, analisi, catalizzatori e calendario PDUFA
QURE
La società in breve e gli aggiornamenti selezionati, raccolti nello stesso hub.
La società in breve
uniQure è una delle società di terapia genica quotate da più tempo. Ha costruito la propria identità scientifica sui vettori adeno-associati, la produzione interna, il rilascio genico diretto al fegato e, successivamente, la somministrazione diretta al cervello. La sua storia comprende Glybera, la prima terapia genica approvata in Europa, ed etranacogene dezaparvovec, oggi commercializzato da CSL Behring come HEMGENIX per l’emofilia B.
Aggiornamenti
· Aggiornamento
Declassamento arrivato una settimana dopo i dati a quattro anni di AMT-130 del 29 settembre; le motivazioni non sono pubbliche.
Date delle fonti: Notizia del 5 ottobre 2026
Il 5 ottobre Barclays ha abbassato il giudizio su uniQure da Overweight a Equal Weight, dopo averlo alzato a giugno, e ha ridotto il prezzo obiettivo da 60 a 28 dollari, secondo quanto riportato da Dow Jones Newswires.
È l’opinione di un intermediario, non un evento societario o regolatorio: la domanda di approvazione resta basata sui dati a 36 mesi e non c’è una nuova data FDA.
Ultima revisione: 29 settembre 2026
Il 29 settembre uniQure ha pubblicato il follow-up di AMT-130. A 36 mesi, 15 pazienti ad alta dose mostrano un rallentamento dell’80% sulla cUHDRS rispetto al controllo esterno aggiornato (p nominale=0,005). A 48 mesi, l’analisi primaria prespecificata cUHDRS su 12 pazienti ad alta dose mostra un rallentamento del 44%, senza significatività statistica (p=0,144); la TFC mostra il 61% (p nominale=0,008). Questi risultati non erano inclusi nella BLA già presentata. Introducono una questione rilevante sulla durata del beneficio e sul controllo esterno, mentre il percorso regolatorio resta aperto.
In 12 pazienti ad alta dose, il rallentamento cUHDRS è del 44% con p=0,144; quello TFC del 61% con p nominale=0,008. Per questa valutazione manca il 53% dei dati. Il risultato post hoc con il comparatore precedente è un’analisi di sensibilità, non l’esito primario prespecificato.
La revisione accelerata richiesta dipende dal consenso FDA. Verifica iniziale, revisione sostanziale e approvazione sono passaggi distinti.
Cassa, equivalenti e investimenti correnti per 810,3 milioni al 30 giugno. L’autonomia fino al 2030 è una previsione del management, non una garanzia.
Previsioni e scadenze si riferiscono alla data di ciascuna notizia.
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