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Biotech: notizie, analisi, catalizzatori e calendario PDUFA
Biotech: notizie, analisi, catalizzatori e calendario PDUFA
BBIO
La società in breve e gli aggiornamenti selezionati, raccolti nello stesso hub.
La società in breve
BridgeBio descrive la propria struttura come hub-and-spoke: squadre autonome lavorano su singole malattie genetiche, mentre una funzione centrale fornisce le capacità cliniche, regolatorie e commerciali. Il modello nasce per un portafoglio di popolazioni di pazienti molto piccole, dove ciascun programma da solo faticherebbe a giustificare una società intera.
Aggiornamenti
· Aggiornamento
Un’analisi indipendente con abbinamento per propensity score su 2.684 persone con ATTR-CM nel database di cartelle cliniche elettroniche Epic Cosmos (910 trattate con acoramidis, 1.774 con tafamidis) ha associato acoramidis a un rischio più basso del 18% per l’insieme di morte, ricoveri per qualsiasi causa, nuova fibrillazione atriale e intensificazione dei diuretici (HR 0,82; IC 95% 0,73–0,93; p<0,01). I ricoveri cardiovascolari e per scompenso sono risultati inferiori del 27% e quelli per qualsiasi causa del 25% (tutti p<0,001). Le differenze su mortalità (HR 0,85; p=0,34) e nuova fibrillazione atriale (HR 0,88; p=0,31) non sono statisticamente significative. È uno studio retrospettivo osservazionale con follow-up ancora breve: non si può escludere un confondimento residuo, i risultati completi sono in revisione presso una rivista e non si tratta di uno studio randomizzato testa a testa.
· Aggiornamento
Il comunicato dell'11 ottobre presenta ulteriori analisi CALIBRATE discusse ad ASBMR nell'ADH1. Nell'analisi dei sintomi riportata, il 100% dei partecipanti con encaleret ha migliorato almeno un sintomo, contro il 46% con terapia standard: non significa risoluzione di tutti i sintomi o guarigione di tutti i pazienti. Le analisi del turnover osseo integrano il dataset già noto, senza costituire un nuovo risultato principale di fase 3. BridgeBio ha inoltre comunicato il trattamento del primo partecipante in RECLAIM-HP, superando la precedente fase descritta come reclutamento. Non sono approvazioni regolatorie.
· Aggiornamento
Giudizio di un analista, non una raccomandazione.
Date delle fonti: Dow Jones Newswires e tabella pubblica dei giudizi degli analisti, 7 ottobre 2026
Il 7 ottobre 2026 Barclays ha confermato il giudizio Overweight su BridgeBio e ha abbassato il prezzo obiettivo da 157 a 156 dollari.
La variazione è di un dollaro e arriva dopo l’accettazione da parte della FDA, il 6 ottobre, della domanda di registrazione di infigratinib orale. È l’opinione di un terzo, non di Merlintrader, e non è una raccomandazione.
· Aggiornamento
Presentazioni scientifiche dal 9 al 12 ottobre.
Date delle fonti: Comunicati del 6 ottobre 2026
Al congresso ASBMR di Boston BridgeBio presenterà i risultati a 24 settimane dello studio di Fase 3 CALIBRATE su encaleret nell’ipocalcemia autosomica dominante di tipo 1 (ADH1), su turnover osseo ed esiti riferiti dai pazienti, più un poster su infigratinib. Al congresso HFSA di Phoenix porterà una presentazione orale, tre presentazioni orali brevi e sei poster su acoramidis, compreso un confronto con tafamidis basato su dati clinici reali.
Sono presentazioni scientifiche, non eventi regolatori. Le scadenze FDA restano la PDUFA di infigratinib del 4 febbraio 2027 e la decisione su BBP-418 attesa per il 27 novembre 2026.
· Aggiornamento
In vista della Giornata mondiale dell’amiloidosi del 26 ottobre.
Date delle fonti: Comunicato del 6 ottobre 2026
BridgeBio ha avviato con partner come l’Association of Black Cardiologists, il National Minority Quality Forum e la National Medical Association una campagna di sensibilizzazione sull’amiloidosi cardiaca da transtiretina (ATTR-CM), con una prima su YouTube il 6 ottobre e proiezioni e incontri in 40 località in vista del 26 ottobre. Secondo la direttrice scientifica Uma Sinha, circa 1 afroamericano su 25 è portatore di una variante genetica associata all’ATTR-CM.
È un’iniziativa di sensibilizzazione sulla malattia: il comunicato non riporta dati di vendita né modifiche di etichetta. Nella stessa giornata BridgeBio ha annunciato l’accettazione con revisione prioritaria della domanda per infigratinib orale, con PDUFA il 4 febbraio 2027.
· Aggiornamento
Revisione prioritaria per il farmaco orale nell’acondroplasia.
Date delle fonti: Comunicato del 6 ottobre 2026
La FDA ha accettato la New Drug Application di infigratinib orale per i bambini con acondroplasia e ha concesso la revisione prioritaria (Priority Review), con data obiettivo PDUFA fissata al 4 febbraio 2027. BridgeBio si dice pronta al lancio negli Stati Uniti in caso di approvazione e prevede di presentare la domanda in Europa (MAA) nel quarto trimestre del 2026. La domanda si basa sullo studio di fase 3 PROPEL 3, che ha raggiunto l’endpoint primario sulla velocità di crescita annualizzata (differenza media LS +1,74 cm/anno rispetto al placebo, p<0,0001).
Con questa data tutte e tre le domande dietro Attruby hanno una scadenza FDA: 27 novembre 2026 (BBP-418), 4 febbraio 2027 (infigratinib) e 8 maggio 2027 (encaleret). Il comunicato non dice se è previsto un comitato consultivo.
· Aggiornamento
Dati esplorativi su BBP-418 nella distrofia LGMD2I/R9, presentati al congresso della World Muscle Society.
Date delle fonti: Comunicato BridgeBio del 5 ottobre 2026
Secondo il comunicato, a 12 mesi il 54% dei pazienti trattati con BBP-418 aveva una frazione di eiezione del ventricolo sinistro stabile o migliorata, contro il 25% con placebo. Tra i pazienti con troponina elevata all’inizio, tutti quelli trattati sono tornati nella norma entro 12 mesi, contro il 40% con placebo.
Il coinvolgimento cardiaco fa parte della malattia: i dati vanno nella stessa direzione degli altri risultati, ma sono analisi esplorative e non endpoint primari.
Ultima revisione: 3 ottobre 2026
Il 23 settembre 2026 uno studio sottoposto a revisione paritaria su Cardiology and Therapy ha riportato un’associazione fra acoramidis e un minor rischio di peggioramento clinico composito rispetto a tafamidis in pazienti ATTR-CM all’inizio del trattamento. È un’analisi retrospettiva di dati amministrativi, non uno studio randomizzato testa a testa.
BridgeBio amplierà l’accesso di Attruby ai programmi Medicaid statali attraverso il modello GENEROUS e dichiara di non attendersi futuri obblighi di prezzo. La Casa Bianca colloca BridgeBio fra nove produttori entrati nel quadro MFN, portando il totale a 26. I termini specifici restano riservati: l’effetto su volumi, prezzo netto, ricavi e margini non è quantificabile con quanto è stato reso pubblico.
La domanda è stata accettata con revisione prioritaria il 27 maggio 2026 e non è previsto alcun comitato consultivo. È la prima delle due decisioni che stabiliscono se BridgeBio diventa una società da due e poi da tre prodotti. Encaleret nell’ADH1 segue l’8 maggio 2027.
Attruby ha prodotto 222,4 milioni di dollari di ricavi netti negli Stati Uniti nel secondo trimestre 2026, partendo da 2,9 milioni nel trimestre di lancio. Lo stesso trimestre ha registrato una perdita netta di 155,9 milioni, e il patrimonio netto è negativo per 2,5 miliardi perché il capitale che ha finanziato il lancio sta nelle obbligazioni convertibili e nelle royalty. Sono due fatti veri insieme.
Previsioni e scadenze si riferiscono alla data di ciascuna notizia.
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