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Biotech: notizie, analisi, catalizzatori e calendario PDUFA
Biotech: notizie, analisi, catalizzatori e calendario PDUFA
SRRK
La società in breve e gli aggiornamenti selezionati, raccolti nello stesso hub.
La società in breve
Scholar Rock sviluppa terapie che intervengono sulla biologia della miostatina e sulla funzione muscolare. Il portafoglio comprende apitegromab, commercializzato come ISEMBYLD per una popolazione definita di pazienti con atrofia muscolare spinale già in trattamento mirato a SMN2. La ricerca comprende altre indicazioni e programmi: l’utilizzo autorizzato di un prodotto resta distinto dalle applicazioni ancora in sviluppo clinico.
Aggiornamenti
· Aggiornamento
Nuovo sito di riempimento al posto di Catalent Indiana.
Date delle fonti: Comunicato Scholar Rock dell’8 ottobre 2026
Scholar Rock ha ripresentato all’EMA la domanda di autorizzazione al commercio di apitegromab nell’atrofia muscolare spinale, sostituendo lo stabilimento di riempimento Catalent Indiana con il sito alternativo che ha sostenuto l’approvazione FDA di ISEMBYLD a settembre. Il comunicato rivela che ad agosto 2026 la società aveva ritirato la domanda precedente per mancata conformità GMP dello stabilimento Catalent.
Si elimina la dipendenza dallo stabilimento che aveva causato il problema, ma la revisione deve ripartire. Il parere del CHMP atteso nel primo semestre 2027 è una previsione della società, non una data dell’EMA; l’autorizzazione finale spetta alla Commissione europea.
Ultima revisione: 2 ottobre 2026
ISEMBYLD è ora approvato dalla FDA per adulti e bambini dai 2 anni con atrofia muscolare spinale che stanno già ricevendo un trattamento mirato a SMN2. Il rischio binario dell’approvazione è superato: la fase successiva è fatta di esecuzione commerciale, accesso dei pazienti, recupero del percorso regolatorio globale e prova che Scholar Rock possa estendere la piattaforma sulla miostatina oltre la SMA.
Previsioni e scadenze si riferiscono alla data di ciascuna notizia.
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